[아이뉴스24 정승필 기자] JW중외제약은 국내 중증 A형 혈우병 비항체 소아 환자를 대상으로 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'의 출혈 감소 효과와 안전성을 확인했다고 28일 밝혔다.
JW중외제약은 이같은 연구 결과가 국내 혈액학회지 '블러드 리서치'에 게재됐다고 전했다. 국내 환자의 처방 데이터에 기반해 헴리브라의 출혈 감소 효과를 입증한 연구는 처음이다.
헴리브라는 혈액 응고 9·10인자에 동시 결합하는 이중 특이항체 신약으로, 8인자가 있는 것처럼 모방해 A형 혈우병을 치료한다. 8인자 제제에 내성을 가진 항체·비항체 환자 모두에게 사용할 수 있으며, 피하주사 방식으로 최장 4주간 1회 투약하는 방식이다.
이번 연구는 김성은 경북대병원 소아청소년혈액종양과 교수 연구팀이 2020년 6월부터 올해 3월까지 0∼11세 중증 A형 혈우병 비항체 환자 21명을 대상으로 진행했다.
연구팀은 환자에게 6개월 이상 헴리브라를 투여해 연평균 출혈 빈도·관절 출혈 빈도를 측정했다. 그 결과, 연평균 출혈 빈도는 기존 7.04회에서 헴리브라 투약 후 0.41회로 감소했다. 연평균 관절 출혈 빈도는 2.28회에서 0.21회로 줄었다.
참여 환자 중 18명은 헴리브라 투약 기간 한 번도 출혈을 경험하지 않았다. 안전성 측면에서는 심각하거나 생명을 위협하는 부작용, 혈전색전증·전신 과민반응 등이 나타나지 않았다.
JW중외제약 관계자는 "이번 연구는 국내 소아 환자 대상 실제 처방 데이터로 헴리브라의 약효와 안전성을 처음 확인했다는 점에서 의미가 크다"며 "헴리브라를 통해 A형 혈우병 환자들의 삶의 질이 개선되길 기대한다"고 말했다.